Terapia genica Zolgensma, approvata dal CdA di AIFA la rimborsabilità

Villarosa: "Una splendida notizia per tutti i bambini affetti da SMA1!" 

Roma - 10 marzo. È stato approvata ieri dal CdA di AIFA la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 quando oltre all’ammissione alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età era iniziata anche parallelamente una rigorosa negoziazione affinché si potesse definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN. Inoltre l’accordo con l’azienda include un’importante impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza. 

"Ci tengo vivamente a ringraziare la Presidente della Commissione Affari Sociali della Camera, On. Maria Lucia Lorefice che avevo prontamente interessato, per l'impegno profuso e il costante aggiornamento in merito a questa importantissima problematica, che ha visto un grosso coinvolgimento di tutto il mio territorio nell'importante battaglia portata avanti anche dalla famiglia del piccolo Luca Sansone. Sono veramente felice di poter finalmente comunicare una notizia di importanza vitale per tutti i bambini, e soprattutto le loro famiglie, affetti da SMA1." Conclude Villarosa.




“L’AIFA ha finalmente dato il via libera alla gratuità del farmaco Zolgensma per i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso e, al contempo, ha stretto un accordo con l’azienda Novartis per mettere a disposizione il farmaco, sempre a titolo gratuito, anche per i bambini con peso fino a 21 kg all’interno di studi clinici che acquisiscano ulteriori dati di efficacia e sicurezza per questa categoria”. 
Così i PortaVoce messinesi del MoVimento 5 Stelle Francesco D’Uva e Antonella Papiro.

“Si tratta di un bel risultato che abbiamo fortemente caldeggiato. Ci siamo infatti impegnati affinché, a livello nazionale, venisse reso gratuito questo costosissimo farmaco per più bambini possibili, tra cui anche il piccolo Luca di Milazzo che ora potrà accedervi gratuitamente.
La scorsa settimana avevamo depositato un’interpellanza parlamentare, oltre alle numerose iniziative, appelli e comunicati per sensibilizzare su questo delicato tema con la consapevolezza che il diritto alla salute e alla vita deve essere per tutti.
La strada intrapresa è quella giusta ma ora bisogna fare in fretta e prevedere subito, negli studi clinici preposti, la somministrazione del farmaco ai bambini come il piccolo Luca che hanno superato i 18 chili”.